Anticorps monoclonal anti-cd38 CM313 pour le purpura thrombopénique immunologique primaire : essai multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, de phase 2

L'étude évalue l'efficacité et la sécurité du CM313, un anticorps monoclonal anti-CD38, chez des adultes atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire persistant ou chronique.

Il s'agit d'un essai multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, de phase 2, mené dans cinq hôpitaux en Chine entre janvier et juin 2024. 45 patients âgés de 18 ans et plus, atteints de PTI persistant ou chronique et ayant échoué ou rechuté après un traitement aux glucocorticoïdes, ont été randomisés pour recevoir du CM313 par voie intraveineuse (16 mg/kg) ou un placebo chaque semaine pendant huit semaines.

Le taux de réponse global à la semaine 8 était significativement plus élevé dans le groupe CM313 (83 %; 25/30) que dans le groupe placebo (20 %; 3/15) (différence de 63,3 %, IC 95 % 33,7 % à 81,3 %; P<0,001). Le temps médian pour atteindre une numération plaquettaire de >=50×109/L était d'une semaine dans le groupe CM313, mais n'a pas été atteint dans le groupe placebo (P<0,001). La durée médiane cumulative de la réponse pour les numérations plaquettaires >=50×109/L était de 18 semaines dans le groupe CM313 contre trois semaines dans le groupe placebo (P=0,004). Des événements indésirables liés au traitement sont survenus chez 87 % (26/30) des patients du groupe CM313 et chez 80 % (12/15) du groupe placebo, les réactions liées à la perfusion et les pétéchies étant les plus fréquentes.

Le CM313 a démontré un profil de sécurité favorable et une efficacité encourageante chez les adultes atteints de PTI primaire persistant ou chronique, caractérisée par une augmentation rapide du nombre de plaquettes, des réponses plaquettaires soutenues et des événements indésirables gérables.