Eltrombopag pour la thrombocytopénie immune pédiatrique nouvellement diagnostiquée nécessitant un traitement : l'essai clinique randomisé PINES

L'eltrombopag, un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour les enfants atteints de thrombocytopénie immune chronique. L'efficacité de l'eltrombopag pendant la phase de nouveau diagnostic de la thrombocytopénie immune pédiatrique est inconnue.

Essai clinique randomisé de phase 3 mené auprès de patients (âgés de 1 à <18 ans) atteints de thrombocytopénie immune primaire nouvellement diagnostiquée (numération plaquettaire <30 × 109/L nécessitant un traitement pharmacologique mais sans saignement grave ni besoin d'une augmentation rapide du nombre de plaquettes) dans 23 centres participant au Pediatric ITP Consortium of North America.

Parmi les 71 patients du groupe eltrombopag, 46 (65 % [IC à 95 %, 54 %-76 %]) ont eu une réponse plaquettaire soutenue, contre 13 des 37 patients (35 % [IC à 95 %, 20 %-51 %]) du groupe de thérapie standard (différence entre les groupes, 30 % [IC à 95 %, 11 %-49 %] ; P = 0,002). Globalement, il n'y a pas eu de différence entre les groupes en termes de nombre et de type d'événements indésirables.

Chez les patients pédiatriques atteints de thrombocytopénie immune nouvellement diagnostiquée nécessitant un traitement pharmacologique, l'eltrombopag a entraîné un taux plus élevé de réponse plaquettaire soutenue par rapport à la thérapie standard. L'eltrombopag peut être une option efficace pour les patients pédiatriques atteints de thrombocytopénie immune nouvellement diagnostiquée avec des saignements non sévères qui justifient une intervention médicale.