Mycophénolate mofétil versus cyclophosphamide en thérapie initiale pour la néphrite lupique proliférative de l'enfant : un essai prospectif, multicentrique et randomisé

Des études récentes suggèrent que le mycophénolate mofétil (MMF) oral pourrait être similaire au cyclophosphamide intraveineux dans le traitement de la néphrite lupique. Cependant, ces thérapies n'ont pas été comparées prospectivement dans la néphrite lupique de l'enfant.

Il s'agit d'un essai prospectif, multicentrique et randomisé mené auprès de patients âgés de 5 à 17 ans atteints de néphrite lupique proliférative (classe 3/4±5) et présentant une protéinurie sévèrement augmentée. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit du MMF, soit du cyclophosphamide intraveineux en thérapie initiale, en association avec des glucocorticoïdes. Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse rénale totale (RRT) à 24 semaines, visant à démontrer la non-infériorité du MMF par rapport au cyclophosphamide intraveineux, avec une marge de non-infériorité de 12%.

Un total de 107 patients ont été recrutés dans 17 hôpitaux, avec 52 assignés au groupe MMF (47 ont terminé la thérapie de 24 semaines) et 55 assignés au groupe cyclophosphamide (48 ont terminé la thérapie de 24 semaines). Le taux de RRT était de 92 % dans le groupe MMF et de 89 % dans le groupe cyclophosphamide (test de non-infériorité, P = 0,008). Il n'y avait pas de différences significatives dans l'incidence des effets indésirables entre les groupes MMF et cyclophosphamide (10 % contre 15 %, test du chi carré avec correction de continuité, P = 0,44).

Après 24 semaines de traitement, le MMF oral n'était pas inférieur au cyclophosphamide intraveineux en tant que traitement initial de la néphrite lupique proliférative de l'enfant et présentait un profil de sécurité similaire.