Prademagene zamikeracel pour les plaies d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (VIITAL) — essai de phase 3

Prademagene zamikeracel améliore significativement la cicatrisation des plaies et réduit la douleur chez les patients atteints de RDEB, sans effets indésirables graves.

Étude de phase III, randomisée, ouverte, contrôlée intra-patient, menée aux États-Unis. Population : 11 patients âgés de 6 ans ou plus, avec diagnostic confirmé de RDEB, au moins deux plaies chroniques (>20 cm²), absence de réponse immunitaire au collagène type VII et expression du fragment NC1 terminal. Durée : janvier 2020 à mars 2022.

À la semaine 24, 81 % (35/43) des plaies traitées avec prademagene zamikeracel présentaient une cicatrisation ≥50 %, contre 16 % (7/43) dans le groupe contrôle (différence moyenne 67 % [95 % CI 50-89] ; p < 0,0001). La réduction moyenne de la douleur était de -3,07 (traitement) vs -0,90 (contrôle) (différence moyenne -2,23 [-3,45 à -0,66] ; p = 0,0002). Aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été observé.

Considérer prademagene zamikeracel chez les patients RDEB avec plaies chroniques étendues, après vérification de l'expression du fragment NC1 et absence de réponse immunitaire au collagène type VII. Surveiller les plaies traitées et non traitées pour évaluer la tolérance.

Étude à petite échelle (11 patients) et suivi court (24 semaines). Absence de données sur la durabilité à long terme.