Interventions pour le syndrome néphrotique idiopathique résistant aux stéroïdes chez l'enfant

Le syndrome néphrotique est caractérisé par une fuite importante de protéines dans l'urine due à un dysfonctionnement des glomérules rénaux. La plupart des enfants atteints de ce syndrome répondent aux corticostéroïdes, mais certains développent une résistance initiale ou tardive à ces traitements. Des agents immunosuppresseurs et non-immunosuppresseurs sont utilisés, mais leur efficacité est limitée, d'où l'évaluation de nouveaux agents.

Revue systématique et méta-analyse d'essais contrôlés randomisés (ECR) et quasi-ECR comparant différents agents immunosuppresseurs ou non-immunosuppresseurs à un placebo, à la prednisone ou à un autre agent chez des enfants âgés de trois mois à 18 ans atteints de syndrome néphrotique résistant aux stéroïdes (SNRS). La recherche a été effectuée dans plusieurs bases de données jusqu'en janvier 2025.

Vingt-neuf études (1248 enfants) ont été incluses. La cyclosporine pourrait augmenter le nombre d'enfants atteignant une rémission complète ou partielle par rapport au placebo ou à l'absence de traitement. Les inhibiteurs de la calcineurine pourraient augmenter le nombre d'enfants en rémission complète ou partielle par rapport au cyclophosphamide intraveineux et probablement réduire le nombre d'échecs de traitement. Le tacrolimus pourrait réduire le nombre de rechutes pendant le traitement par rapport à la cyclosporine. Les effets d'autres régimes thérapeutiques restent incertains en raison de la faible certitude des preuves.

Les inhibiteurs de la calcineurine pourraient être plus efficaces que le placebo ou le cyclophosphamide pour induire une rémission dans le SNRS. Des ECR supplémentaires, bien conçus et avec une puissance statistique adéquate, sont nécessaires pour évaluer d'autres schémas thérapeutiques. Les études futures devraient cibler des groupes mieux définis de patients atteints de SNRS, car il s'agit d'un spectre de maladies.