Tacrolimus ou mycophénolate mofétil pour le syndrome néphrotique fréquemment récidivant ou corticodépendant : un essai clinique randomisé

Le tacrolimus (TAC) et le mycophénolate mofétil (MMF) sont tous deux recommandés pour les enfants atteints du syndrome néphrotique fréquemment récidivant (SNFR) ou du syndrome néphrotique corticodépendant (SNCD). Cependant, leur efficacité et leur sécurité comparatives n'ont pas été évaluées par des essais cliniques randomisés.

Un essai clinique randomisé multicentrique, en ouvert, a été mené dans 12 centres de néphrologie pédiatrique en Chine. 270 enfants âgés de 2 à 18 ans atteints de SNFR ou de SNCD ont été répartis selon un ratio de 1:1 pour recevoir soit du TAC, soit du MMF. Les patients ont reçu soit du TAC (0,025-0,050 mg/kg, par voie orale deux fois par jour) soit du MMF (10-15 mg/kg, par voie orale deux fois par jour) pendant 1 an, avec une diminution progressive des stéroïdes.

Le taux de survie sans rechute à 1 an était 1,86 fois plus élevé dans le groupe TAC que dans le groupe MMF (hazard ratio [HR], 2,86; IC à 95%, 1,79-4,76; P < .001). Le délai moyen avant la première rechute était significativement plus long dans le groupe TAC (323,99 [98,33] jours) que dans le groupe MMF (263,21 [132,84] jours). Le groupe TAC a présenté un taux de rechute annuel inférieur à celui du groupe MMF (17,78 % contre 41,48 %) et a nécessité une dose cumulée moyenne de stéroïdes significativement plus faible (0,22 [0,10] mg/kg/jour contre 0,34 [0,22] mg/kg/jour). Le profil de sécurité était similaire dans les deux groupes.

Comparé au MMF, un traitement d'un an par TAC a significativement prolongé la période de survie sans rechute chez les enfants atteints de SNFR ou de SNCD.